Bas Stunnenberg ontvangt jaarprijs neuromusculaire ziekten

10-01-2020

Neuroloog Bas Stunnenberg ontving vandaag de Jaarprijs Neuromusculaire Ziekten van het Prinses Beatrix Spierfonds. Hij kreeg deze prijs voor de beste wetenschappelijk publicatie op het gebied van spierziekten in 2019. In zijn winnende artikel beschrijft hij de toepassing van een alternatieve studiemethode waarmee de effectiviteit van een medicijn bij een kleine patiëntengroep kan worden aangetoond.

Jaarprijs stimuleert jonge onderzoekers

De Jaarprijs, een geldbedrag van 1000 euro, wordt jaarlijks door het fonds uitgereikt aan een jonge onderzoeker die uitstekend onderzoek heeft verricht op het gebied van spierziekten. Op deze manier willen we jonge onderzoekers stimuleren om voor dit belangrijke veld te kiezen. Jan-Ite de Ruijter, directeur van het Prinses Beatrix Spierfonds: “De Jaarprijs enthousiasmeert en stimuleert jonge onderzoekers wanneer ze nog moeten kiezen welke kant ze op willen. Goede en bevlogen onderzoekers zorgen voor hoogstaand onderzoek dat weer nieuw talent aantrekt.”

Onderzoek bij zeldzame ziekten

Bas Stunnenberg is neuroloog in het Radboudumc. De afgelopen jaren onderzocht hij de werking van het medicijn mexiletine – dat wordt voorgeschreven tegen hartritmestoornissen – bij mensen met een niet-dystrofische myotonie. Deze groep erfelijke spierziekten kenmerkt zich door stijfheid van de spieren. Niet-dystrofische myotonieën zijn heel erg zeldzaam, in Nederland zijn ongeveer 300 patiënten. Dat maakt onderzoek naar het effect van een medicijn moeilijk. Stunnenberg legt uit: “Grote geneesmiddelenstudies waarin twee grote groepen patiënten met elkaar worden vergeleken (de groep met actief middel en de groep met een nepmiddel) zijn bij zeer zeldzame aandoeningen niet mogelijk.”

In hun studie maakten de onderzoekers daarom gebruik van een alternatieve opzet, de N=1 trial. Hierbij krijgen alle deelnemers een periode het echte middel en een periode het nepmiddel, zonder zelf te weten welke. “Met deze methode hebben we laten zien dat mexiletine goed werkt in 24 van de 27 onderzochte patiënten met niet-dystrofe myotonie”, vertelt Stunnenberg. “Met deze methode kan sneller en efficiënter het bewijs van werkzaamheid van een behandeling worden aangetoond bij zeldzame ziekten. De patiënt staat hierbij niet aan de zijlijn, maar als het ware in de spits, omdat de samenwerking tussen onderzoeker en patiënt intensief is en de uitkomst persoonlijk. Dat maakt dit onderzoek ook zo bijzonder.”

Het artikel werd gepubliceerd in het zeer toonaangevende tijdschrift JAMA en is hier gratis te lezen.

Symposium Neuromusculaire Ziekten

De Jaarprijs Neuromusculaire Ziekten werd vandaag uitgereikt op het Symposium Neuromusculaire Ziekten van het Spierziekten Centrum Nederland. Dit nascholingssymposium voor artsen vindt ieder jaar in januari plaats. Het doel van dit symposium is om artsen te informeren over nieuwe ontwikkelingen in de diagnostiek, behandeling en classificatie van spierziekten.

Help mee        Lees meer over het stimuleren van onderzoekstalent