Gunstige resultaten potentieel medicijn voor SMA

11-11-2019

De fabrikant Roche heeft vandaag resultaten bekendgemaakt van de Sunfish trial. Daaruit blijkt dat het middel risdiplam een gunstig effect heeft op de motorische functie van kinderen en jongvolwassenen met SMA typen 2 en 3.

Effect op motorische functie

In de Sunfish trial werd het effect van het medicijn risdiplam onderzocht bij 180 kinderen, jongeren en volwassenen met SMA typen 2 en 3, in de leeftijd van 2 tot 25 jaar. Analyse laat zien dat zij na twaalf maanden behandeling gemiddeld betere resultaten behaalden op de motor function measure (MFM-32, een maat voor motorische functie) dan patiƫnten die een placebo (nepmedicijn) kregen. Er zijn geen ernstige bijwerkingen van het medicijn gevonden. Dit is goed nieuws, maar het betekent dat nog niet dat het middel op korte termijn beschikbaar komt voor patiƫnten. Eerst moeten de onderzoeksgegevens uitgebreider geanalyseerd worden.

Lees hier het originele persbericht van Roche.

Hoe werkt risdiplam?

Risdiplam werkt door het SMN2 gen, de reservekopie van SMN1, zo aan te passen dat een volledig SMN-eiwit geproduceerd wordt. Het SMN2 gen produceert namelijk ook het SMN-eiwit, maar een verkorte versie ervan, waardoor het zijn werk niet goed kan doen. Het medicijn kan via de mond worden ingenomen.

Onderzoek naar SMA

Wij blijven ons inzetten om SMA de wereld uit te krijgen. En in de tussentijd willen wij de kwaliteit van leven van mensen met SMA verbeteren. Ook hiervoor is onderzoek onmisbaar. Help jij ons meer onderzoek mogelijk te maken?

Doneer nu