Een mijlpaal: EMA adviseert goedkeuring nusinersen als medicijn voor SMA

21-04-2017

Het ontwikkelen van een medicijn is een lang proces. Net als het
beklimmen van een berg. Voor SMA lopen er al een meerdere klimmers
(kandidaatmedicijnen) op de berg. Het dichtst bij de top is nusinersen.

De EMA (het Europees Geneesmiddelen Agentschap) heeft de Europese Commissie geadviseerd het middel nusinersen (Spinraza) toe te laten voor behandeling van kinderen en volwassenen met SMA. Dat maakte de EMA vandaag bekend. De Europese Commissie neemt normaal gesproken het advies van de EMA over. We verwachten dit besluit binnen twee maanden.

Ria Broekgaarden, hoofd zorg van Spierziekten Nederland: “Dit is heel goed nieuws voor mensen met SMA en hun familie. Geen eindpunt, maar hopelijk het startpunt van een nieuw tijdperk voor mensen met SMA.”

Update 1 juni 2017: de Europese Commissie heeft vandaag bekend gemaakt dat ze nusinersen officieel op de Europese markt toelaten. Lees hier het persbericht van Biogen.

Update 17 augustus 2017: het Zorginstituut Nederland heeft met Biogen afgesproken dat deze het definitieve dossier uiterlijk eind augustus 2017 aanlevert. Daarna heeft het Zorginstituut 4 maanden nodig om het middel te beoordelen.

De volgende stap

Dit is goed nieuws, maar het betekent dat nog niet dat het middel ook in Nederland direct beschikbaar komt. Er moeten eerst afspraken worden gemaakt over de vergoeding van het medicijn. Omdat het middel duur is, beoordeelt in Nederland het Zorginstituut hoe het medicijn optimaal en ‘gepast’ kan worden gebruikt. In deze beoordeling wordt het verwachte effect van het medicijn afgewogen tegen de kosten. Dan gaat er een advies naar de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, die waarschijnlijk met producent Biogen zal onderhandelen over de prijs. De minister beslist pas of nusinersen in het basispakket komt na:

  • Advies van het Zorginstituut Nederland over de kosteneffectiviteit van nusinersen op basis van het ingediende dossier van Biogen;
  • Eventuele afspraken over gepast gebruik van het medicijn;
  • Eventuele prijsonderhandelingen met de farmaceut.

Het advies van het Zorginstituut Nederland komt tot stand met de inbreng van belanghebbenden, zoals Spierziekten Nederland en SMA experts. Om kostbare tijd te winnen, is het Zorginstituut Nederland eerder deze maand al gestart met het raadplegen van deze partijen.

Nusinersen werkt op de genen

Nusinersen is een speciaal voor SMA ontwikkeld medicijn en wordt door middel van een ruggenprik toegediend. Het middel heeft gunstige resultaten laten zien bij baby’s met SMA type 1 en recentelijk ook bij kinderen die pas na 6 maanden symptomen ontwikkelden (type 2 of type 3). In deze onderzoeken had het middel slechts bij ongeveer de helft van de patiënten het gewenste effect.

Mensen met SMA hebben door een erfelijke afwijking in het SMN1 gen een tekort aan het SMN-eiwit. Dit eiwit houdt de motorische zenuwcellen, de zenuwcellen die de spieren aansturen, in leven. Een soort reservekopie van het SMN1 gen, SMN2, is bij SMA-patiënten wel functioneel. Ook dit gen produceert het SMN-eiwit, maar een verkorte versie ervan, waardoor het zijn werk niet goed kan doen. Nusinersen werkt door het SMN2 gen zo aan te passen dat een volledig SMN-eiwit geproduceerd wordt.

Meerdere kandidaatmedicijnen

Als nusinersen het registratie- en vergoedingsproces succesvol doorloopt, zal het in Nederland op de markt komen. Een mijlpaal voor SMA, maar niet het einde van de rit. De verwachting is dat nusinersen de ziekte niet zal genezen en het middel zal niet bij alle patiënten het gewenste effect hebben. Ook andere kandidaatmedicijnen worden op dit moment bij patiënten getest en laten hoopvolle resultaten zien (meer hierover op de website van het SMA Expertisecentrum).

Zonder verder wetenschappelijk onderzoek zullen deze kandidaatmedicijnen nooit de top bereiken. Wij blijven ons dan ook inzetten om SMA de wereld uit te krijgen. En in de tussentijd willen wij de kwaliteit van leven van mensen met SMA verbeteren. Ook hiervoor is onderzoek onmisbaar. Help jij ons meer onderzoek mogelijk te maken?

Doneer nu voor onderzoek naar SMA