Het Prinses Beatrix Spierfonds financiert wetenschappelijk onderzoek naar spierziekten.

MRI van spier en ruggenmerg als biomarker voor SMA

Laatste update: 13-05-2019

Voor SMA worden inmiddels meerdere mogelijke geneesmiddelen getest bij patiënten. Maar om de werkzaamheid van deze geneesmiddelen te beoordelen, zijn gevoelige meetinstrumenten nodig. In dit onderzoek wordt de bruikbaarheid van MRI als meetinstrument onderzocht. Zo kan sneller en beter worden beoordeeld of een nieuw middel een veelbelovende kandidaat is of niet.

onderzoek - w.or16-06 van der pol - sma - prinses beatrix spierfonds

SMA vertoont een grote variatie in ernst. Zo worden er op grond van leeftijd en ernst vier typen SMA onderscheiden. Deze grote variatie maakt het moeilijk om bij alle patiënten dezelfde meetmethode te gebruiken om voor- of achteruitgang te meten. Daarnaast is de achteruitgang van spierkracht vaak alleen te meten is met grote tussenpozen. Gevoelige meetinstrumenten zijn nodig om de werkzaamheid van mogelijke geneesmiddelen voor SMA te testen.

Doel van het onderzoek

MRI is een gevoelige techniek voor het vastleggen van veranderingen in allerlei weefsels, waaronder spieren en het zenuwstelsel. In dit onderzoek wordt gekeken of MRI van spieren en ruggenmerg gevoelig genoeg is om de verschillen in ernst en de veranderingen in de loop van een jaar vast te leggen. Hiervoor zal bij een groep van 30 patiënten met SMA (type 2 en 3) en eenzelfde aantal gezonde controles, de bruikbaarheid van verschillende MRI technieken worden onderzocht. Het belangrijkste doel van het onderzoek is om de meest gevoelige techniek(en) te selecteren. Onderzoekers willen met dit onderzoek een gevoelig meetinstrument selecteren dat gebruikt kan worden om de werkzaamheid van nieuwe geneesmiddelen bij patiënten te testen. Zo kan sneller en beter worden beoordeeld of een nieuw middel een veelbelovende kandidaat is of niet.

Deelname

De onderzoekers van het SMA expertisecentrum in Utrecht zijn nog op zoek naar deelnemers voor dit onderzoek. Volwassenen, maar ook kinderen vanaf 12 jaar, mogen zich aanmelden indien er sprake is van SMA type 2 of 3. Daarnaast kunnen ook mensen zonder SMA zich nog aanmelden. Aanmelden kan via smaonderzoek@umcutrecht.nl.

Tussentijdse resultaten

De onderzoekers hebben 22 patiënten en 19 gezonde controles verzameld die aan het onderzoek meedoen. Inmiddels is de tweede fase van de studie ingegaan, waarbij de deelnemers na 1 jaar worden teruggezien voor hun vervolgscan.

Over het onderzoek
Onderzoekers: Dr. W.L. van der Pol, dr. ir. M. Froeling & prof. dr. J. Hendrikse
Centrum: UMC Utrecht
Looptijd: 01-01-2017 t/m 01-01-2020
Bedrag: € 250.000,-
Thema: Beter meten
Meer over onze thema's

Manieren waarop jij kunt helpen

Jouw donatie komt 100% ten goede aan wetenschappelijk onderzoek naar SMA.

Doneer voor SMA

Maak een bijdrage over op IBAN NL82INGB0000000969 t.n.v. Prinses Beatrix Spierfonds, Den Haag, en vermeld in de omschrijving ‘SMA de wereld uit’. Of doneer direct online.

Doneer direct

Deel dit onderzoek op Facebook

Jouw vrienden moeten ook op de hoogte zijn van dit onderzoek naar SMA, toch?

Deel nu op facebook

Deel dit onderzoek op Twitter

Heb jij zelf of ken jij iemand met SMA? Dat vind je het vast belangrijk dat jouw volgers meer weten over dit onderzoek.

Deel nu op twitter