Nieuwe toepassing DNA-schaar voor myotone dystrofie en ALS

31-08-2017

Een nieuwe versie van de DNA-schaar kan schadelijke moleculen opruimen die een rol spelen bij ALS en myotone dystrofie. Dat laten Amerikaanse onderzoekers zien in celmodellen en cellen van patiënten. Het Prinses Beatrix Spierfonds financiert ook onderzoek naar gentherapie voor erfelijke spierziekten. Help jij mee?

Help mee

Aangepaste DNA-schaar

Enkele jaren geleden werd de ‘DNA-schaar’ ontdekt: een techniek waarbij het DNA heel precies geknipt kan worden. Dit zou interessante toepassingen kunnen hebben voor erfelijke spierziektes, waarbij een fout in het DNA de ziekte veroorzaakt. Een onderzoeksteam in Amerika heeft de DNA-schaar nu zo aangepast, dat ook andere moleculen ermee geknipt kunnen worden; moleculen die een rol spelen bij ziektes als myotone dystrofie en de erfelijke vorm van ALS. Bij deze ziektes hopen schadelijke moleculen zich op in de cel en richten daar schade aan.

Nog een lange weg te gaan

De onderzoekers laten zien dat de nieuwe versie van de DNA-schaar de schadelijke moleculen kan opruimen. Ze testten de nieuwe schaar in cellen van patiënten en in celmodellen waar het ruim 90% van de schadelijke moleculen opruimde. Veelbelovende resultaten, maar er is nog een lange weg te gaan voordat de techniek bij mensen kan worden gebruikt. Zo zal eerst onderzocht moeten worden wat de mogelijke bijwerkingen zijn van de techniek en hoe de schaar in de cellen gebracht kan worden.

Meer weten?

Het artikel werd gepubliceerd in het toonaangevende tijdschrift Cell en is hier gratis te lezen.

Lees meer over ALS        Lees meer over myotone dystrofie