Wetenschappelijk onderzoek
Gentherapie voor de ziekte van Duchenne – "wij willen alles op alles zetten om dit in de kliniek krijgen"
Op 1 januari 2020 ging het Onderzoeksprogramma Gentherapie van start, het grootste en meest ambitieuze…
Lees verder
Goed nieuws! De Amerikaanse Voedsel- en Geneesmiddelenautoriteit FDA (Food and Drug Administration) heeft de allereerste goedkeuring gegeven voor gentherapie voor Duchenne spierdystrofie.
De gentherapie Elevidys heeft versnelde goedkeuring gekregen van de FDA voor Duchenne-patiënten in de leeftijd van 4-5 jaar in de Verenigde Staten. Dit is een belangrijke doorbraak, want het is de eerste goedkeuring van gentherapie voor de ziekte van Duchenne.
Elevidys is specifiek goedgekeurd voor kinderen in de Verenigde Staten tussen de leeftijd van 4 en 5 jaar, die zijn gediagnosticeerd met de ziekte van Duchenne en voldoen aan bepaalde criteria. Deze criteria omvatten onder anderen het in staat zijn om te lopen en geen antistoffen hebben tegen de tool die wordt gebruikt om het gen op de plaats van bestemming te krijgen.
Over Elevidys
De ziekte van Duchenne wordt veroorzaakt door genetische fouten in het dystrofine-gen die leiden tot het ontbreken van het dystrofine-eiwit. Zonder dit eiwit, dat nodig is om spieren te versterken en te beschermen, worden de spieren verzwakt en beschadigd.
Wat Elevidys doet, is het leveren van een verkorte, functionele vorm van het dystrofine-eiwit in de spiercellen. De behandeling is een eenmalige toediening waarbij een virale vector, een tool die nodig is om het gen op de plaats van bestemming te krijgen, wordt gebruikt om het medicijn in de spiercellen te krijgen.
De goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van drie klinische studies naar de veiligheid en werkzaamheid van Elevidys bij kinderen met Duchenne van 4 tot 7 jaar oud. In Europa worden nog resultaten van een klinische studie afgewacht om ingediend te kunnen worden bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).
Eerste stap
Op dit moment is de goedkeuring van Elevidys alleen geldig in de Verenigde Staten en de specifieke leeftijdsgrens betekent dat de gentherapie slechts een eerste stap is op weg naar behandeling voor alle mensen die lijden aan de ziekte van Duchenne. Door voortdurend te investeren in wetenschappelijk onderzoek hopen we in de toekomst alle mensen met Duchenne te kunnen helpen.
