Ontwikkeling van een strategie voor genreparatie bij myotone dystrofie

Laatste update: 18-12-2018

Myotone dystrofie wordt veroorzaakt doordat een bepaald stukje DNA te vaak herhaald wordt. Hierdoor wordt een molecuul aangemaakt dat schadelijk is voor de spieren. Het doel van dit onderzoek is om de herhaling in het DNA te verwijderen in de voorlopers van spiercellen, de spierstamcellen.

Myotone dystrofie wordt veroorzaakt doordat een bepaald stukje van het erfelijke materiaal (het DNA) te vaak herhaald wordt. Deze herhaling leidt tot de aanmaak van een molecuul, een RNA-molecuul, dat schadelijk is voor de spiercellen. Hoe langer de herhaling in het DNA is, hoe ernstiger de ziekte. Onderzoekers verwachten dat het verwijderen van de herhaling in het DNA, de ziekte een halt toe kan roepen.

Doel van het onderzoek

Het doel van dit onderzoek is om de herhaling te verwijderen in het DNA van de voorlopers van spiercellen (spierstamcellen). Hiervoor halen de onderzoekers eerst spierstamcellen uit het spierweefsel van een model voor de ziekte. Vervolgens knippen ze de herhaling in het DNA er in het laboratorium uit door gebruik te maken van de zogenoemde ‘moleculaire schaar’: een techniek waarmee heel precies in het DNA geknipt kan worden. Als de stamcellen gerepareerd zijn, worden ze teruggebracht in het zieke spierweefsel. De onderzoekers hopen dat ze hier zullen bijdragen aan het herstel van de zieke spieren.

Tussentijdse resultaten

Dit onderzoek is in de loop van 2018 gestart. In de loop van 2019 zullen de eerste resultaten bekend worden.

Over het onderzoek
Onderzoekers: Prof. dr. J.H.L.M. van Bokhoven & prof. dr. B.G.M. van Engelen
Centrum: Radboudumc
Looptijd: 01-06-2018 t/m 01-06-2022
Bedrag: € 249.563,- (cofinanciering Spieren voor Spieren)
Thema: Beter behandelen
Meer over onze thema's

Manieren waarop jij kunt helpen

Jouw donatie komt 100% ten goede aan wetenschappelijk onderzoek naar MD.

Doneer voor MD

Maak een bijdrage over op IBAN NL82INGB0000000969 t.n.v. Prinses Beatrix Spierfonds, Den Haag, en vermeld in de omschrijving ‘MD de wereld uit’. Of doneer direct online.

Doneer direct

Deel dit onderzoek op Facebook

Jouw vrienden moeten ook op de hoogte zijn van dit onderzoek naar MD, toch?

Deel nu op facebook

Deel dit onderzoek op Twitter

Heb jij zelf of ken jij iemand met MD? Dat vind je het vast belangrijk dat jouw volgers meer weten over dit onderzoek.

Deel nu op twitter