Patiëntenregistratie en natuurlijk beloop myotone dystrofie: de follow-up

Laatste update: 25-02-2020

Voordat nieuwe medicijnen getest kunnen worden bij mensen, hebben we betrouwbare meetinstrumenten nodig om het effect van een behandeling te kunnen meten. Ook moeten we weten hoe de ziekte verloopt. Hiervoor is een landelijke registratie naar myotone dystrofie opgezet, waarin zoveel mogelijk gegevens van patiënten worden verzameld. In deze follow-up wordt de registratie verder uitgebreid en zullen de deelnemers voor langere tijd gevolg worden.

prof. dr. karin faber - prinses beatrix spierfonds (3)

Voor myotone dystrofie bestaat nog geen medicijn. De meeste behandelingen die nu beschikbaar zijn, zijn gericht op het verlichten van de symptomen van de ziekte. In Nederland en in het buitenland wordt veel onderzoek gedaan naar mogelijke medicijnen voor myotone dystrofie. Sommige medicijnen worden zelfs al bij mensen getest in zogeheten klinische trials. Om goed voorbereid te zijn op trials met mogelijke medicijnen, is het belangrijk om te weten waar de patiënten zich bevinden en hoe de ziekte verloopt. In 2016 is daarom de landelijke patiëntenregistratie myotone dystrofie (MYODRAFT) opgezet.

Doel van het onderzoek

In de patiëntenregistratie zitten inmiddels 300 patiënten. De komende jaren zullen er in totaal 600 patiënten aan gaan deelnemen, die over langere tijd worden gevolgd. Zo wordt een beter beeld gekregen van het verloop van de ziekte en kunnen meetinstrumenten (uitkomstmaten) worden gekozen die deze verandering in de tijd kunnen vastleggen. Dit zorgt ervoor dat Nederland klaar is om mee te kunnen doen met toekomstige studies naar nieuwe medicijnen, wanneer deze beschikbaar komen.

Tussentijdse resultaten

Dit onderzoek zal in de loop van 2020 starten. De eerste resultaten zullen in de loop van 2021 bekend worden.

Over het onderzoek
Onderzoekers: Prof. dr. C. Faber & prof. dr. B.G.M. van Engelen
Centrum: Maastricht UMC+ & Radboudumc
Looptijd: 4 jaar
Bedrag: € 204.196,- (mede mogelijk gemaakt met 'MD de wereld uit!')
Thema: Beter meten
Meer over onze thema's

Manieren waarop jij kunt helpen

Doneer voor wetenschappelijk onderzoek

Jouw donatie kan levens redden. Maak een bijdrage over op IBAN NL82INGB0000000969 t.n.v. Prinses Beatrix Spierfonds, Den Haag. Of doneer direct online.

Doneer direct

Start je eigen actie

Wat vind je leuk om te doen, waar ben je goed in of waarmee kun je veel mensen uit je omgeving overtuigen een  bijdrage aan je actie te leveren? Meld je actie bij ons aan en maak je eigen actiepagina aan.

Start je eigen actie

Steun een lopende actie

Er zijn al veel mensen in actie gekomen voor meer onderzoek naar spierziekten. Bekijk hier eens alle (lopende) acties. Steun een actie of laat je inspireren.

Bekijk alle acties