Prinses Beatrix Spierfonds start gentherapie onderzoeksprogramma voor spierziekten

08-07-2019

programma gentherapie - prinses beatrix spierfondsHet Prinses Beatrix Spierfonds start met een nieuw onderzoeksprogramma naar gentherapie voor spierziekten. Onze ambitie is om binnen vijf jaar te starten met klinische trials in Nederland. Hiermee wil het Spierfonds de strijd tegen spierziekten een ongeëvenaarde impuls geven. De komende vijf jaar is hier zo’n vijf miljoen euro voor nodig. Onderzoekers kunnen vanaf vandaag hun onderzoeksvoorstel indienen.

Met gentherapie is de hoop die we hebben op een medicijn een heel stuk concreter geworden.

Nieuw programma

Voor de meeste van de 600 verschillende spierziekten is er geen medicijn. Er is geen behandeling en mensen gaan steeds verder achteruit. Het fonds financiert en stimuleert al decennia onderzoek naar spierziekten – met succes – en blijft dit doen. Het nieuwe programma naar gentherapie komt daar nu bovenop. Bij het overgrote deel van alle spierziekten zit de fout in het DNA. Met gentherapie kunnen we de oorsprong van deze spierziekten aanpakken. We zetten in op een éénmalige behandeling met levenslang resultaat. Het Spierfonds vindt dat de tijd daar rijp voor is.

Manager Beleid & Onderzoek van het Spierfonds dr. Ellen Sterrenburg licht toe: “We bevinden ons in een hoopvolle tijd, waarin er nieuwe kansen en perspectieven ontstaan voor mensen met een spierziekte. Met gentherapie is de hoop die we hebben op een medicijn een heel stuk concreter geworden. Het is onze taak als Spierfonds om die extra stap te doen om gentherapie naar de patiënt te krijgen. Nederland is wereldwijd een toonaangevend land als het gaat om wetenschappelijk onderzoek naar spierziekten. We geloven in de techniek én in de mensen. En daarom geloven we ook dat we dit enorme bedrag, want dat is het zeker, samen met onze donateurs en vrijwilligers bijeen kunnen krijgen.”

Wat is gentherapie?

Gentherapie is de verzamelnaam van therapieën waarbij wordt ingegrepen op het erfelijk materiaal van een patiënt, het DNA. Gentherapie zou een goede behandeling kunnen zijn voor mensen met een erfelijke spierziekte. Deze worden veroorzaakt door een defect gen: een erfelijke fout die leidt tot de ziekte. Met gentherapie zou het defecte gen gecorrigeerd of vervangen kunnen worden bij patiënten. Gentherapie is een beetje te vergelijken met een chirurgische ingreep, maar dan op het niveau van het DNA.

Help mee gentherapie mogelijk te maken        Lees meer over gentherapie