Silvana Jirka is gepromoveerd op haar onderzoek naar de ziekte van Duchenne

05-07-2017

Silvana Jirka (links) met haar begeleider prof. dr. Annemieke
Aartsma-Rus.

Silvana Jirka is gisteren gepromoveerd op haar onderzoek naar een nieuwe therapie voor de ziekte van Duchenne. Ze verdedigde succesvol haar proefschrift met de titel: “Developing tissue specific antisense oligonucleotide-delivery to refine treatment for Duchenne muscular dystrophy”. De promotie vond plaats aan de Universiteit Leiden. Het onderzoek van dr. Jirka werd uitgevoerd onder leiding van prof. dr. Annemieke Aartsma-Rus en werd gefinancierd door het Prinses Beatrix Spierfonds.

Het onderzoek

Op dit moment wordt een nieuwe therapie voor de ziekte van Duchenne getest, de exon skipping therapie. De resultaten zijn veelbelovend, maar er is een probleem. Het medicijn komt vooral in de lever en nieren terecht en minder in de spieren en het hart, waar het nodig is. Dit kan bijwerkingen veroorzaken. Voor het verbeteren van de therapie is er dus behoefte aan een aangepast exon skipping medicijn dat specifiek in de spieren en het hart terecht komt.

Dr. Jirka en haar collega’s onderzochten manieren om de opname van het medicijn in de spieren te verbeteren. Een mogelijke oplossing is om het medicijn te koppelen aan piepkleine eiwitten die het medicijn naar de spieren leiden. Het onderzoeksteam screende daarom miljoenen van dit soort kleine eiwitten en identificeerde een eiwit dat bij modellen voor de ziekte tot een betere opname van het medicijn leidt. Verder onderzoek zal moeten uitwijzen of de combinatie van eiwit-medicijn veilig is en of het gebruikt kan worden als therapie voor de ziekte van Duchenne.

Help mee        Lees meer over het onderzoek