MD de wereld uit!

Onder dit motto hebben het Prinses Beatrix Spierfonds en patiëntenvereniging Spierziekten Nederland de handen ineen geslagen. Het gezamenlijke doel is een behandeling voor myotone dystrofie dichterbij te brengen. Door geld op te halen voor extra onderzoek in Nederland. Dat kan onderzoek zijn naar genezing of tot dat het zover is, om de gevolgen van de ziekte te kunnen behandelen.

Sparen voor volgend onderzoek

In overleg met onderzoekers en patiënten hebben we een onderzoeksagenda voor myotone dystrofie ontwikkeld. Hierin benoemen we concrete onderzoeken die we de komende jaren willen starten. Zodat we de meest kansrijke weg richting een behandeling kiezen en tegelijkertijd iets kunnen doen aan urgente problemen van patiënten nu.

Het eerste onderzoek op de onderzoeksagenda is het vervolg van het onderzoek ‘De rol van voeding bij myotone dystrofie‘. Omdat dit onderzoek nog loopt tot 2021 en het vervolgonderzoek pas ontworpen kan worden als de resultaten bekend zijn, sparen we in de tussentijd voor een verdere uitbreiding van het onderzoek ‘Patiëntenregistratie en natuurlijk beloop myotone dystrofie‘. En we zijn al een heel eind. Van de totale € 205.000,- is nog € 50.000,- nodig om dit onderzoek mogelijk te maken.

1. Uitbreiding patiëntenregistratie en natuurlijk beloop myotone dystrofie – prof. dr. Karin Faber en prof. dr. Baziel van Engelen, Maastricht UMC+ en Radboudumc

In de patiëntenregistratie myotone dystrofie (MYODRAFT) zitten inmiddels 300 patiënten. De komende jaren zullen er in totaal 600 patiënten aan gaan deelnemen, die over langere tijd worden gevolgd. Zo wordt een beter beeld gekregen van het verloop van de ziekte en kunnen uitkomstmaten worden gekozen die deze verandering in de tijd kunnen vastleggen. Dit zorgt ervoor dat Nederland klaar is om mee te kunnen doen met toekomstige studies naar nieuwe medicijnen, wanneer deze beschikbaar komen.

2. De rol van voeding bij myotone dystrofie, deel 2 – prof. dr. Karin Faber, Maastricht UMC+

Mensen met myotone dystrofie hebben vaak onder- of overgewicht. Onderzoekers in Maastricht zijn een onderzoek gestart om beter inzicht krijgen in de energiebehoefte, voedselinname en stofwisseling bij mensen met myotone dystrofie. In het tweede deel van dit onderzoek zal het effect van een voedingsinterventie getest worden op het beloop van de ziekte.

Eerder toegekend

Met de opbrengsten van ‘MD de wereld uit!’ hebben we de volgende onderzoeken al kunnen financieren:

Giften goed besteed

Alle giften die voor ‘MD de wereld uit!’ bij ons binnen komen, worden geoormerkt en besteden wij voor 100% aan onderzoek naar myotone dystrofie. Het Prinses Beatrix Spierfonds heeft het CBF keurmerk, zo weet je zeker dat je gift goed terecht komt en is de donatie fiscaal aftrekbaar.