Medicijnontwikkeling voor SMA

De weg naar een wereld zonder spierziekten is lang, en er is veel geduld en doorzettingsvermogen voor nodig. Net als het beklimmen van een berg gaat het in etappes. Op de top van de berg kan de arts het medicijn voorschrijven, aan de basis staat het fonds. Wij financieren onderzoek om zoveel mogelijk klimmers (kandidaatmedicijnen) de weg op te helpen. Voor SMA worden meerdere kandidaatmedicijnen bij patiënten getest, er lopen meerdere klimmers op de berg.

Spinraza is het eerste medicijn dat de top van berg heeft bereikt. Op 12 juli 2018 werd bekend gemaakt dat Spinraza in het basispakket komt voor kinderen tot een leeftijd van ongeveer 9,5 jaar. Voor de overige groep patiënten komt het middel mogelijk ook beschikbaar, maar dan in het kader van een onderzoek. Aan dit besluit is een lang traject voorafgegaan.

Update 30 juli 2018: Bij patiënten die Spinraza krijgen, kunnen mogelijk verschijnselen ontstaan van een opeenhoping van hersenvocht (waterhoofd). Dat meldt het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CGB). Volgens de fabrikant Biogen zijn sinds de introductie van dit middel wereldwijd tot nog toe vijf patiënten met deze bijwerking gemeld. Het is echter niet bewezen dat het daadwerkelijk door Spinraza veroorzaakt wordt. Neem voor meer informatie over deze mogelijke bijwerking contact op met het SMA Expertisecentrum van het UMC Utrecht.

Het ontwikkelen van een medicijn is een lang proces. Voor SMA lopen er al meerdere klimmers (kandidaatmedicijnen) op de berg. Spinraza is het eerste medicijn voor SMA dat de top heeft bereikt.

Spinraza (nusinersen)

De farmaceuten Biogen en Ionis doen al langer onderzoek naar de werkzaamheid van Spinraza bij mensen met SMA. Na positieve resultaten bij patiëntjes met SMA type 1 en type 2, besloten de farmaceuten dat ze het middel op de markt willen brengen. Voordat Spinraza mag worden voorgeschreven door een arts, moet het worden goedgekeurd als medicijn (registratieproces) en moeten er afspraken gemaakt worden over de vergoeding (vergoedingsproces).

Registratieproces in Europa

In Europa besluit de Europese Commissie of een nieuw middel op de markt mag komen. Zij laten zich hierbij adviseren door het Europees Geneesmiddelen Agentschap, de EMA. Op 7 oktober 2016 dienden Biogen en Ionis een officiële aanvraag in bij de EMA om Spinraza goed te keuren als medicijn voor alle vier typen SMA. Op 21 april 2017 gaf de EMA een positief advies. De Europese Commissie maakte op 1 juni 2017 bekend dat zij het advies van de EMA overnemen en dat Spinraza in Europa de markt op mag.

DE EUROPESE COMMISSIE keurde in juni 2017 Spinraza OFFICIEEL goed. DIT BETEKENT DAT HET MIDDEL IN EUROPA DE MARKT OP MAG.

Vergoedingsproces in Nederland

Nadat de Europese Commissie Spinraza officieel heeft goedgekeurd, kon het vergoedingsproces in Nederland starten. Wat dit proces lastig maakte, is het feit dat Spinraza een heel erg duur medicijn is. Te dure medicijnen worden niet meteen opgenomen in het basispakket van de zorgverzekeraar. Hier is simpelweg geen geld voor. Daarom besloot de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) Spinraza in de zogeheten ‘pakketsluis’ te plaatsen. In feite werd het in de wacht gezet, totdat de minister aanvullende maatregelen heeft kunnen treffen om het medicijn tegen aanvaardbare kosten op te nemen in het basispakket. Over middelen in de pakketsluis besluit de minister pas na:

  • Advies van het Zorginstituut Nederland over de kosteneffectiviteit van het medicijn op basis van het ingediende dossier van de farmaceut (in dit geval Biogen);
  • Eventuele afspraken over gepast gebruik van het medicijn;
  • Eventuele prijsonderhandelingen met de farmaceut.

Biogen heeft op 25 augustus 2017 het dossier bij het Zorginstituut Nederland ingediend. Op 26 januari 2018 vergaderde de Advies Commissie Pakket (ACP) van het Zorginstituut in een openbare vergadering over de kosteneffectiviteit van Spinraza. De commissie oordeelde dat de prijs te hoog was voor opname in het basispakket, ook al zien ze het belang van het middel voor de patiëntengroep in. Ze adviseerden de minister met de fabrikant te onderhandelen over een significante prijsverlaging.

Spinraza werd DOOR DE MINISTER VAN VWS IN DE PAKKETSLUIS GEPLAATST.

Het besluit van de minister

Na maanden van onderhandelingen maakte het ministerie van VWS op 12 juli 2018 bekend dat minister Bruins tot een akkoord is gekomen met Biogen. Spinraza komt vanaf 1 augustus 2018 in het basispakket voor kinderen met SMA tot een leeftijd van ongeveer 9,5 jaar. Voor SMA-patiënten ouder dan 9,5 jaar wordt het traject van voorwaardelijke vergoeding verkend. Voor deze groep komt het middel mogelijk ook beschikbaar, maar dan in het kader van een onderzoek. In dit onderzoek wordt de effectiviteit bij deze groep verder onderzocht.

Onderzoek blijft nodig

De top van de berg is bereikt voor Spinraza. Een mijlpaal voor SMA, maar niet het einde van de rit. Verder onderzoek is nodig om het effect van Spinraza bij patiënten ouder dan 9,5 jaar aan te tonen. Daarnaast is Spinraza niet het enige medicijn. Ook andere kandidaatmedicijnen worden bij patiënten getest en laten hoopvolle resultaten zien (meer hierover op de website van het SMA Expertisecentrum).

Door te blijven investeren in wetenschappelijk onderzoek naar de spierziekte SMA hopen we in de toekomst meer patiënten te kunnen helpen. Wij blijven ons dan ook inzetten om SMA de wereld uit te krijgen. Met wetenschappelijk onderzoek zetten wij de strijd voort. Help jij mee?

Doneer voor SMA        Lees meer over de campagne 'SMA de wereld uit'