Medicijnontwikkeling voor SMA

De weg naar een wereld zonder spierziekten is lang, en er is veel geduld en doorzettingsvermogen voor nodig. Net als het beklimmen van een berg gaat het in etappes. Op de top van de berg kan de arts het medicijn voorschrijven, aan de basis staat het fonds. Wij financieren onderzoek om zoveel mogelijk klimmers (kandidaatmedicijnen) de weg op te helpen. Voor SMA worden meerdere kandidaatmedicijnen bij patiënten getest, er lopen meerdere klimmers op de berg. Het dichtst bij de top is nusinersen (Spinraza).

Het ontwikkelen van een medicijn is een lang proces. Voor SMA lopen er al een meerdere klimmers (kandidaatmedicijnen) op de berg. Het dichtst bij de top is nusinersen.

Nusinersen (Spinraza)

De farmaceuten Biogen en Ionis doen al langer onderzoek naar de werkzaamheid van nusinersen bij mensen met SMA. Na positieve resultaten bij patiëntjes met SMA type 1 en type 2, besloten de farmaceuten dat ze het middel op de markt willen brengen. Voordat nusinersen mag worden voorgeschreven door een arts, moet het worden goedgekeurd als medicijn (registratieproces) en moeten er afspraken gemaakt worden over de vergoeding (vergoedingsproces).

Registratieproces in Europa

In Europa besluit de Europese Commissie of een nieuw middel op de markt mag komen. Zij laten zich hierbij adviseren door het Europees Geneesmiddelen Agentschap, de EMA. Op 7 oktober 2016 dienden Biogen en Ionis een officiële aanvraag in bij de EMA om nusinersen goed te keuren als medicijn voor alle vier typen SMA. Op 21 april 2017 gaf de EMA een positief advies. De Europese Commissie maakte op 1 juni 2017 bekend dat zij het advies van de EMA overnemen en dat nusinersen in Europa de markt op mag.

DE EUROPESE COMMISSIE HEEFT NUSINERSEN OFFICIEEL GOEDGEKEURD. DIT BETEKENT DAT HET MIDDEL IN EUROPA DE MARKT OP MAG.

Vergoedingsproces in Nederland

Nu de Europese Commissie nusinersen officieel heeft goedgekeurd, kan het vergoedingsproces in Nederland starten. Wat dit proces lastig maakt, is het feit dat nusinersen een heel erg duur medicijn is. Te dure medicijnen worden niet meteen opgenomen in het basispakket van de zorgverzekeraar. Hier is simpelweg geen geld voor. Daarom heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) besloten nusinersen in de zogeheten ‘pakketsluis’ te plaatsen. In feite wordt het in de wacht gezet, totdat de minister aanvullende maatregelen heeft kunnen treffen om het medicijn tegen aanvaardbare kosten op te nemen in het basispakket. Hoelang dit proces duurt, is moeilijk te zeggen. De minister beslist pas of nusinersen in het basispakket komt na:

  • Advies van het Zorginstituut Nederland over de kosteneffectiviteit van het medicijn op basis van het ingediende dossier van de farmaceut ( in dit geval Biogen);
  • Eventuele afspraken over gepast gebruik van het medicijn;
  • Eventuele prijsonderhandelingen met de farmaceut.

Biogen heeft op 25 augustus 2017 het dossier bij het Zorginstituut Nederland ingediend. Het Zorginstituut heeft hierover nog wat vragen voor Biogen. Zodra die beantwoord zijn, heeft het Zorginstituut vier maanden om het middel te beoordelen.

NUSINERSEN IS DOOR DE MINISTER VAN VWS IN DE PAKKETSLUIS GEPLAATST.

Samenvattend: waar staan we nu?

Nusinersen is door de Europese Commissie officieel goedgekeurd voor de behandeling van alle typen SMA. Dit betekent niet dat het middel in Nederland direct beschikbaar komt. Omdat nusinersen erg duur is, heeft de minister van VWS het middel in de pakketsluis geplaatst. Tijdens deze procedure zal de minister aanvullende maatregelen proberen te treffen om de kosten van het medicijn te drukken.

Onderzoek blijft nodig

De top van de berg lijkt in zicht voor nusinersen. Als het middel het registratie- en vergoedingsproces succesvol doorloopt, zal het op de markt komen. Een mijlpaal voor SMA, maar niet het einde van de rit. Naar verwachting zal nusinersen de ziekte niet oplossen en zal het middel niet bij alle patiënten het gewenste effect hebben. Ook andere kandidaatmedicijnen worden bij patiënten getest en laten hoopvolle resultaten zien (meer hierover op de website van het SMA Expertisecentrum).

Zonder verder wetenschappelijk onderzoek zullen deze kandidaatmedicijnen nooit de top bereiken. Wij blijven ons dan ook inzetten om SMA de wereld uit te krijgen. En in de tussentijd willen wij de kwaliteit van leven van mensen met SMA verbeteren. Ook hiervoor is onderzoek onmisbaar. Help jij ons meer onderzoek mogelijk te maken?

Doneer voor SMA        Lees meer over de campagne 'SMA de wereld uit'