Spinraza beschikbaar voor kinderen met de spierziekte SMA

12-07-2018

Het ontwikkelen van een medicijn is een lang proces. Net als het
beklimmen van een berg. Voor SMA lopen er al meerdere klimmers
(kandidaatmedicijnen) op de berg. Spinraza is de eerste die de top van de
berg bereikt heeft.

Het medicijn Spinraza (nusinersen) komt in het basispakket voor kinderen met SMA tot een leeftijd van ongeveer 9,5 jaar. Voor de overige groep patiënten komt het middel mogelijk ook beschikbaar, maar dan in het kader van een onderzoek. Dat maakte minister Bruins van Volksgezondheid, Welzijn en Sport vandaag bekend.

Spinraza in basispakket voor kinderen

Het besluit van minister Bruins betekent dat het SMA expertisecentrum in Utrecht vanaf 1 augustus kinderen tot ongeveer 9,5 jaar kan behandelen met het medicijn Spinraza. Dit is de leeftijd waarvoor het middel is getest en bewezen effectief is en sluit daarmee aan bij het advies van het Zorginstituut Nederland. Voor SMA-patiënten ouder dan 9,5 jaar wordt het traject van voorwaardelijke vergoeding verkend. Voor deze groep komt het middel mogelijk ook beschikbaar, maar dan in het kader van een onderzoek. In dit onderzoek wordt de effectiviteit bij deze groep verder onderzocht.

Dit is een mijlpaal en goed nieuws voor mensen met SMA. Maar helemaal tevreden zijn we nog niet. Dat zijn we pas als Spinraza voor alle mensen met SMA vergoed wordt. Samen met de patiëntenvereniging Spierziekten Nederland zullen wij ons blijven inzetten om het middel zo snel mogelijk beschikbaar te krijgen voor die patiënten bij wie het effectief blijkt te zijn.

Onderzoek is de oplossing

Ook al zijn we er nog niet, dankzij wetenschappelijk onderzoek is er nu een medicijn voor SMA, en is er hoop. Dit versterkt ons geloof dat wetenschappelijk onderzoek de weg is naar een wereld zonder spierziekten.

Verder onderzoek is nodig om het effect van Spinraza bij patiënten ouder dan 9,5 jaar aan te tonen. Daarnaast is Spinraza niet het enige medicijn. Ook andere kandidaatmedicijnen worden op dit moment bij patiënten getest en laten hoopvolle resultaten zien (meer hierover op de website van het SMA Expertisecentrum).

Door te blijven investeren in wetenschappelijk onderzoek naar de spierziekte SMA hopen we in de toekomst meer patiënten te kunnen helpen. Wij blijven ons dan ook inzetten om SMA de wereld uit te krijgen. Met wetenschappelijk onderzoek zetten wij de strijd voort. Help jij mee?

Doneer nu voor onderzoek naar SMA