Het Prinses Beatrix Spierfonds financiert wetenschappelijk onderzoek naar spierziekten.

Targeting van mogelijke geneesmiddelen voor myotone dystrofie

Laatste update: 22-10-2018

Er worden momenteel mogelijke geneesmiddelen voor myotone dystrofie ontwikkeld in het laboratorium. Deze middelen moeten echter wel op de juiste plaatsen in het lichaam terechtkomen. In dit onderzoek zal met bepaalde signalen geprobeerd worden de middelen te targeten naar de juiste plaats.

onderzoek - w.or14-20 wansink & brock - myotone dystrofie - prinses beatrix spierfonds

Myotone dystrofie wordt veroorzaakt door een erfelijke fout, waardoor een toxisch molecuul wordt aangemaakt in de spieren. De onderzoekers zijn enkele jaren geleden gestart met onderzoek naar de ontwikkeling van een moleculaire therapie voor de ziekte. Het idee achter deze therapie is dat het schadelijke molecuul uit het lichaam wordt verwijderd. Er zijn inmiddels enkele middelen gevonden die in modellen voor de ziekte inderdaad werken. De volgende stap in het onderzoek is ervoor zorgen dat deze middelen op de plaats van bestemming komen in het hele lichaam, voornamelijk in de spieren, het hart, en de hersenen.

Doel van het onderzoek

In dit onderzoek worden geavanceerde biochemische technieken gebruikt om de mogelijke geneesmiddelen in de juiste cellen te krijgen. De onderzoekers zullen dit doen door een bepaald signaal te koppelen aan de middelen en deze vervolgens te testen in modellen voor myotone dystrofie. De resultaten van dit onderzoek leiden hopelijk tot een grotere kans op succes voor een moleculaire therapie voor myotone dystrofie.

Tussentijdse resultaten

In het eerste jaar hebben de onderzoekers spiercellen gevonden van een myotone dystrofie patiënt en van een gezond persoon die aan de eisen voldoen. Deze cellen worden gebruikt als model voor myotone dystrofie.

In het tweede en derde jaar is de opname van mogelijke geneesmiddelen in deze celmodellen bestudeerd. De onderzoekers hebben een molecuul gevonden dat de opname van de mogelijke geneesmiddelen in het celmodel verbetert. De volgende stap is om deze kennis toe te passen in andere modellen voor de ziekte. Zo zijn de onderzoekers bezig met het ontwikkelen van een celmodel voor de hersenen dat gebruik kan worden om de symptomen in de hersenen beter te begrijpen.

Over het onderzoek
Onderzoekers: Dr. D.G. Wansink & prof. dr. R. Brock
Centrum: Radboudumc
Looptijd: 01-01-2015 t/m 01-01-2019
Bedrag: € 250.000,- (cofinanciering Spieren voor Spieren)
Thema: Beter behandelen
Meer over onze thema's

Manieren waarop jij kunt helpen

Jouw donatie komt 100% ten goede aan wetenschappelijk onderzoek naar MD.

Doneer voor MD

Maak een bijdrage over op IBAN NL82INGB0000000969 t.n.v. Prinses Beatrix Spierfonds, Den Haag, en vermeld in de omschrijving ‘MD de wereld uit’. Of doneer direct online.

Doneer direct

Deel dit onderzoek op Facebook

Jouw vrienden moeten ook op de hoogte zijn van dit onderzoek naar MD, toch?

Deel nu op facebook

Deel dit onderzoek op Twitter

Heb jij zelf of ken jij iemand met MD? Dat vind je het vast belangrijk dat jouw volgers meer weten over dit onderzoek.

Deel nu op twitter