header - wetenschappelijk onderzoek 08 - prinses beatrix spierfonds

Gentherapie voor spierziekten

Gentherapie is de verzamelnaam van therapieën, waarbij wordt ingegrepen op het erfelijk materiaal van een patiënt, het DNA. Gentherapie zou een goede behandeling kunnen zijn voor erfelijke spierziekten. Deze spierziekten worden veroorzaakt door een defect gen: een erfelijke fout die leidt tot de ziekte. Bij zo’n 80% van alle spierziekten zit de fout in het DNA.

Verschillende aanpakken

Gentherapie is een beetje te vergelijken met een chirurgische ingreep, maar dan op het niveau van het DNA. Net als binnen de chirurgie, zijn er verschillende aanpakken. Eén mogelijke methode is om het defecte gen geheel te vervangen door een gezonde versie van het gen. Een andere manier is om de erfelijke fout te repareren. Bijvoorbeeld met de nieuwe techniek ‘CRISPR-CAS’. Hierbij wordt een soort schaar de cel in gebracht, die het DNA heel precies kan knippen. Met CRISPR-CAS kan ook het DNA van embryo’s worden aangepast, de zogenaamde kiembaanmodificatie. Dat heeft ook consequenties voor de volgende generaties. Hierover bestaan nog veel (ethische) vragen en dilemma’s die de komende jaren beantwoord moeten worden en daarom is dit in Nederland op dit moment verboden. Lees hierover meer op de website van het Rathenau Instituut.

Toediening

Bij de meeste vormen van gentherapie moet een stukje DNA de cellen van de patiënt binnenkomen. Ook hiervoor wordt veel onderzoek gedaan om de juiste manier van toedienen te vinden. Bijvoorbeeld door cellen van de patiënt af te nemen, in het laboratorium te repareren en daarna terug te plaatsen in de patiënt. Maar de therapie kan ook direct in het bloed of in de spieren van patiënten worden toegediend. Dit kan bijvoorbeeld gedaan worden met behulp van een virus, dat zo is aangepast dat het geen infectie veroorzaakt, maar juist het therapeutische DNA inbrengt.