Onderzoek naar een medicijn begint in het laboratorium.

Onderzoek naar een medicijn

Het belangrijkste doel van het fonds is het ontwikkelen van gerichte therapieën voor spierziektepatiënten. De zoektocht naar een therapie beslaat verschillende fases en neemt jaren in beslag. Het fonds financiert onderzoeksprojecten in alle fases, waarbij het daadwerkelijk zetten van een stapje naar boven op onze onderzoeksberg het belangrijkste criterium is.

Verschillende fases van onderzoek

Het ontwikkelen van een medicijn begint in het laboratorium zodra de oorzaak van de ziekte en het ziektemechanisme bekend zijn. Vervolgens worden mogelijke kandidaatmedicijnen ontwikkeld. Deze kandidaatmedicijnen worden eerst getest op veiligheid en biologische werkzaamheid op cel- en proefdiermodellen. Als het medicijn veilig en effectief bevonden is, is het tijd voor het testen bij mensen. Dit gebeurt in drie fases:

  • In fase 1 wordt de veiligheid van het medicijn getest bij gezonde vrijwilligers.
  • In fase 2 wordt de doeltreffendheid van het medicijn getest bij een kleine groep patiënten.
  • In de derde en laatste fase wordt de veiligheid en doeltreffendheid van het medicijn getest bij een grote groep patiënten.

Als het medicijn dit ook goed heeft doorstaan, kan registratie aangevraagd worden bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Op basis van het geleverde bewijsmateriaal bepalen zij of het middel wordt goedgekeurd. Als zij het medicijn goedkeuren, krijgt het een handelsvergunning. Vervolgens zal het Zorginstituut Nederland advies geven over de vergoeding van het medicijn in Nederland. De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport beslist uiteindelijk. Na het ontwikkelen van de bijsluiter kan het medicijn dan de markt op.

Terug naar onze werkwijze