Zolgensma in Amerika goedgekeurd als medicijn voor SMA

24-05-2019

nieuws - sma zolgensma - prinses beatrix spierfondsHet middel Zolgensma (AVXS-101) is door de Food and Drug Administration (FDA) in Amerika goedgekeurd voor behandeling van baby’s met SMA onder de twee jaar. Dat maakte de FDA vandaag bekend. In oktober werd goedkeuring van het middel voor baby’s met SMA aangevraagd in Amerika en Europa.

In Europa wordt het dossier dat alle beschikbare gegevens bevat over veiligheid en werkzaamheid van Zolgensma nog onderzocht door de Europese zusterorganisatie van de FDA, het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA). Zij beoordelen of het middel ook voor gebruik in de Europese Unie wordt goedgekeurd. Als het middel in Europa wordt goedgekeurd, zal het Zorginstituut Nederland beoordelen of het middel in Nederland vergoed wordt. Dit proces duurt gemiddeld een jaar. Als Zolgensma dit proces succesvol doorloopt, zal het op zijn vroegst in 2020/2021 in Nederland beschikbaar zijn.

Onderzoek naar Zolgensma

Zolgensma, een vorm van gentherapie, is in Amerika onderzocht op veiligheid en werkzaamheid bij baby’s met SMA type 1. In dit onderzoek kregen vijftien baby’s tot zes maanden oud het medicijn via een infuus (intraveneus). Deze toedieningsvorm is alleen geschikt voor zeer jonge kindjes tot een bepaald lichaamsgewicht. Volgens de onderzoekers werd het medicijn goed verdragen. Daarnaast melden ze een verbeterde spierfunctie en behaalde een groot deel van de kindjes nieuwe motorische mijlpalen, zoals zelfstandig zitten. Op basis van deze resultaten heeft de farmaceut Avexis in oktober goedkeuring aangevraagd in Europa en Amerika voor Zolgensma als medicijn voor baby’s met SMA type 1 (intraveneuze toediening).

De farmaceut heeft nog verschillende onderzoeken naar Zolgensma lopen. Begin 2018 is een onderzoek gestart naar de werkzaamheid bij baby’s met SMA die nog geen symptomen hebben. Daarnaast zijn de onderzoekers gestart met een onderzoek naar de veiligheid van het middel bij baby’s en kindjes met SMA type 2 tussen de 6 maanden en 5 jaar oud. De toedieningsvorm is via een ruggenprik. Een onderzoek voor oudere kinderen staat nog gepland. Indien deze onderzoeken succesvol zijn, zal hiervoor mogelijk een apart traject met betrekking tot de goedkeuring nodig zijn omdat dit een andere toedieningsvorm betreft.

Hoe werkt Zolgensma?

Mensen met SMA hebben door een erfelijke afwijking in het SMN1 gen een tekort aan het SMN-eiwit. Dit eiwit houdt de motorische zenuwcellen, de zenuwcellen die de spieren aansturen, in leven. Een soort reservekopie van het SMN1 gen, SMN2, is bij SMA-patiënten wel functioneel. Ook dit gen produceert het SMN-eiwit, maar een verkorte versie ervan, waardoor het zijn werk niet goed kan doen.

Zolgensma is een vorm van gentherapie. Hierbij wordt een extra SMN gen in de motorische zenuwcellen gebracht. Bij zeer jonge kinderen (tot een bepaald gewicht) kan dit via een infuus, bij oudere kinderen en volwassenen via een ruggenprik. Het extra SMN gen zorgt ervoor dat de hoeveelheid SMN-eiwit in de zenuwcellen wordt verhoogd. Zolgensma hoeft maar eenmalig worden toegediend.

Lees hier het persbericht van de FDA.

Help mee        Lees meer over sma